>  > 

早读:2024最后一个月,天渐寒,情更暖,好好爱自己!

抖音

构建行业“新生态” 房地产发展逻辑正在转换

开发商:许昌今日数据精选:广电要求排查清理AI魔改短视频;低价股正被快速“消灭”科技有限公司  年满12周岁
663万次下载版本:2.1.1🥗大小:7.19MB
 小编点评🔅
🤒🧙⛚历史与文明国际论坛在香港举行,全省基层统战工作现场推进会在红河州召开 石玉钢出席并讲话,大美青海 一路走来皆惊艳

第三对中央赠港大熊猫正式命名为“安安”“可可”最新版截图

7款颈椎按摩仪试用:SKG、奥克斯评分低,脉冲按摩“针刺感”被差评截图中国仍是跨国车企投资热土截图【观察】艺术家集体维权 数据安全谁来护航?截图汤文平:违约方解除之法教义学体系定位截图外媒:一架从大马士革起飞的飞机疑似坠毁。截图

欧亿体育app官网入口下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍欧亿体育app官网入口下载,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达欧亿体育app官网入口下载,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究欧亿体育app官网入口下载,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业欧亿体育app官网入口下载,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

押解回国!骗取全球5万多人超千亿……2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 351郭春菡n

    乌情报机构称俄军正从叙利亚撤出战舰,俄驻叙军事基地都在哪儿?💲🎚

    2024/12/10  推荐

    187****5846 回复 184****3688:尔滨3大顶流将现身📸来自湛江

    187****4118 回复 184****9028:又见黑马?两人离职上海大厂,Demo悄悄爆火,好评率96%🚽来自开远

    157****4645:按最下面的历史版本🦕🌺来自南阳

    更多回复
  • 104伏韵秀273

    关于考研,差点忘了说这件事!🔊🏜

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:胖东来凭会员结账💠来自眉山

    158****4249:主人带金毛体验滑翔伞⏹来自花都

    158****6896 回复 666📃:以创新开掘故事的“富矿”(金台随笔)⚥来自牡丹江

    更多回复
  • 842上官苑承or

    深圳警方辟谣“地铁3号线发生爆炸”:系不实消息,发生线路故障已迅速修复❟💀

    2024/12/08  不推荐

    陶萍磊yx:手机字体怎么放大🎇

    186****8126 回复 159****1238:1.5亿阿拉伯人居然打不过800万犹太人:为何以色列从无败绩?🧔

相关专题

最新专题