>  > 

频频称赞“很棒”!全球投资界泰斗罗杰斯探秘贵州珍酒

 小编点评🌼
🗻🚉🚪模块编组提升协同作战能力,陈得信任中国五矿集团有限公司董事长、党组书记,非洲的經濟超新星 - 國家地理雜誌官方網站|探索自然、科學與文化的最佳權

景峻洋:也谈《文心雕龙》的子书精神与集部归属最新版截图

新疆大叔热情招待迷路北京游客:“钱不要,我是党员”截图邱晓华:政策、改革、开放、民生都要有大招截图直播预告:如何科学应对有机酸血症截图叙利亚反对派武装人员宣称释放所有政府监狱内囚犯截图普京德语批德国客人截图

亚盈体育手机app下载最新版

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后亚盈体育手机app下载最新版,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中亚盈体育手机app下载最新版,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

人民网评:守好每一份“救命钱”2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 336匡丽乐a

    官方通报男子侮辱革命先烈 网民发布不当言论被处罚💿⚫

    2024/12/10  推荐

    187****5123 回复 184****9928:社保卡升级“一卡通” 应用场景更丰富 小卡片里的大民生🈺来自赤峰

    187****1573 回复 184****645:一支笔建立数十亿商业帝国,“言情教母”琼瑶的璀璨人生 | 南方人物周刊🎾来自汉中

    157****1717:按最下面的历史版本♌🥀来自潍坊

    更多回复
  • 9424娄政厚530

    《太阳星辰》X冯德伦:追凶题材要有猫捉老鼠的游戏感😾💼

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:中期协发布实施《期货公司“保险+期货”业务规则(试行)》🕦来自萧山

    158****8753:实现中华民族伟大复兴进入了不可逆转的历史进程🍥来自平顶山

    158****4249 回复 666🛡:虞书欣尖叫之夜状态对比🕟来自三明

    更多回复
  • 280田英菡dg

    在中国,读懂世界发展新机遇(环球热点)☺🎗

    2024/12/08  不推荐

    屠龙竹fi:以旧换新风潮助力万物新生首次实现运营盈利♹

    186****1458 回复 159****1658:“工业湖”变生态旅游湖♵

2024年中国网络文明大会数字公益慈善发展论坛在成都举行热门文章更多

相关专题

最新专题